ایف ڈی اے نے "نایاب بیماری کے ثبوت کے اصول" (آر ڈی ای پی) کے لئے نیا پالیسی فریم ورک شروع کیا ہے۔

ایف ڈی اے نے "نایاب بیماری کے ثبوت کے اصول" (آر ڈی ای پی) کے لئے نیا پالیسی فریم ورک شروع کیا ہے۔

حال ہی میں ، امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے نایاب بیماری کے اختتامی اصول (آر ڈی ای پی) کے نام سے ایک نیا پالیسی فریم ورک جاری کیا ہے ، جس کا مقصد نایاب بیماریوں میں منشیات کی نشوونما کے ثبوت کے معیار کو بہتر بنانا ہے۔ اس پالیسی نے عالمی دواسازی کی صنعت سے خاص طور پر نایاب بیماریوں کے علاج کے شعبے میں وسیع پیمانے پر توجہ مبذول کروائی ہے۔ اس مضمون میں اس پالیسی کے بنیادی مواد اور اثرات کی تفصیل سے ترجمانی کرنے کے لئے پچھلے 10 دن سے پورے نیٹ ورک میں مقبول عنوانات اور گرم مشمولات کو یکجا کیا جائے گا۔

1. RDEP پالیسی کا پس منظر اور اہداف

مریضوں کی بہت کم تعداد اور کلینیکل تحقیق کی دشواری کی وجہ سے ، نایاب بیماریوں کو طویل عرصے سے منشیات کی نشوونما کے لئے ناکافی شواہد کی الجھن کا سامنا کرنا پڑا ہے۔ ایف ڈی اے نے اس بار آر ڈی ای پی فریم ورک کا آغاز کیا ہے جس کا مقصد ان کی حفاظت اور تاثیر کو یقینی بناتے ہوئے زیادہ لچکدار اختتامی نقطہ ڈیزائن اور ثبوت کے معیار کے ذریعہ نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی منظوری کے عمل کو تیز کرنا ہے۔ اس پالیسی کے بنیادی مقاصد یہ ہیں:

2. پورے نیٹ ورک میں گرم عنوانات کے رابطے کا تجزیہ

پچھلے 10 دنوں میں نیٹ ورک کے پورے ڈیٹا کو چھانٹ کر ، ہم نے محسوس کیا کہ مندرجہ ذیل عنوانات آر ڈی ای پی پالیسیوں سے بہت زیادہ متعلق ہیں۔

3. بنیادی پالیسی مواد کا تجزیہ

آر ڈی ای پی فریم ورک میں تین جدید ثبوت کے اصول ہیں:

1.متحرک اختتامی نقطہ ڈیزائن: بیماری کی خصوصیات کی بنیاد پر بنیادی نقطہ نظر کو ایڈجسٹ کرنے کی اجازت دیتا ہے ، جیسے ترقی پسند پٹھوں کے ڈسٹروفی کے لئے ، اور متبادل بقا کی شرحوں کو 6 منٹ کی واک ٹیسٹ کے لئے قبول کیا جاسکتا ہے۔

2.کراس ریسرچ ڈیٹا انضمام: یہ واضح طور پر مختلف مراحل پر تحقیقی اعداد و شمار کو ضم کرنے کی اجازت ہے۔ مندرجہ ذیل جدول میں عام نایاب بیماری کی تحقیق کے لئے ڈیٹا انضمام اسکیم کو ظاہر کیا گیا ہے:

3.فائدہ کے لئے خطرہ سے نیا معیار: جان لیوا نایاب بیماریوں کے ل higher ، اعلی رسک کی حد (50 ٪ تک سنگین منفی رد عمل کی شرح) کو قبول کریں۔

4. صنعت کے اثرات کی پیش گوئی

ماہر تجزیہ کے مطابق ، آر ڈی ای پی پالیسی مندرجہ ذیل مارکیٹ میں تبدیلیاں لاسکتی ہے:

V. تنازعہ اور چیلنج

اگرچہ آر ڈی ای پی وسیع پیمانے پر مقبول ہے ، لیکن مندرجہ ذیل متنازعہ نکات بھی ہیں:

1.ثبوت کے معیار خطرے کو کم کرتے ہیں: کچھ ماہرین کو تشویش ہے کہ ایسی دوائیں جو غیر یقینی افادیت کا باعث بن سکتی ہیں ان کا آغاز کیا جائے گا۔

2.تجارتی استحکام: R&D اخراجات میں کمی کی وجہ سے نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی قیمتوں میں ایڈجسٹمنٹ کے دباؤ کا سامنا کرنا پڑ سکتا ہے۔

3.عالمی ریگولیٹری کوآرڈینیشن: دیگر ریگولیٹری ایجنسیوں جیسے EMA نے ابھی تک ایسی ہی پالیسیاں جاری نہیں کیں ، جو بین الاقوامی منظوریوں میں اختلافات پیدا کرسکتی ہیں۔

نتیجہ

ایف ڈی اے کا آر ڈی ای پی فریم ورک نایاب بیماریوں میں منشیات کی نشوونما کے ایک نئے دور کی نشاندہی کرتا ہے۔ اس پالیسی میں شواہد کے جدید معیار کے ذریعے سائنسی سختی اور مریضوں تک رسائی کے مابین ایک توازن تلاش کیا گیا ہے۔ پالیسی کے نفاذ کے ساتھ ، توقع کی جاتی ہے کہ دنیا بھر میں تقریبا 300 300 ملین نایاب بیماریوں کے علاج کے امکانات میں نمایاں طور پر بہتری آئے گی۔ اس کے بعد کی ترقی مستقل توجہ کا مستحق ہے۔