ٹکےڈا فارماسیوٹیکل کی جدید منشیات وانوینڈی کو ایف ڈی اے نے اشارے کو بڑھانے کے لئے منظور کیا ہے ، جس سے بچوں کو واسکولوپیتھی سے شامل کیا گیا ہے۔
حال ہی میں ، ٹکےڈا فارماسیوٹیکل نے اعلان کیا ہے کہ اس کے جدید منشیات وانوینڈی (وان ولیبرینڈ فیکٹر/کوگولنٹ فیکٹر VIII کمپلیکس) کو امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے منظور کیا ہے تاکہ واس ہیموفیلیا (وی ڈبلیو ڈی) والے بچوں کے اشارے کو بڑھایا جاسکے۔ یہ سنگ میل کی پیشرفت دنیا بھر میں پیڈیاٹرک وی ڈبلیو ڈی مریضوں کے لئے علاج کے نئے اختیارات مہیا کرتی ہے ، جس سے بیماری کے نایاب میدان میں ٹیکڈا فارماسیوٹیکلز کی قیادت کو مزید تقویت ملتی ہے۔
کلیدی ڈیٹا اور وونوینڈی کی کلینیکل ویلیو
پروجیکٹ | ڈیٹا |
---|---|
اشارے | بچوں میں ویسکولر ہیموفیلیا (VWD) |
منظوری کی تاریخ | اکتوبر 2023 (مخصوص تاریخ ایف ڈی اے کے اعلان سے مشروط ہوگی) |
مریضوں کی آبادی کو نشانہ بنائیں | 6 سال اور اس سے زیادہ بچے |
موثر کلینیکل ٹرائلز | خون بہنے کے واقعات 89 ٪ مریضوں میں کنٹرول کیے جاتے ہیں |
عام منفی رد عمل | سر درد ، متلی ، انجیکشن سائٹ کے رد عمل |
واسوفیلیا کے موجودہ حیثیت اور علاج کے چیلنجز
ویسکولر ہیموفیلیا ایک عام موروثی ہیمرجک بیماری ہے جس میں عالمی واقعات تقریبا 1 ٪ ہیں۔ جسمانی خصوصیات کی وجہ سے ، بچپن کے مریضوں کو اکثر علاج کے زیادہ چیلنجوں کا سامنا کرنا پڑتا ہے۔ روایتی علاج کے منصوبوں میں مسائل ہیں جیسے غیر مستحکم افادیت اور منشیات کی کثرت سے انتظامیہ ، اور وان وینڈی کی منظوری سے اس گروپ میں پیشرفت کے حل سامنے آئے ہیں۔
وانوینڈی کے انوکھے فوائد
فوائد اور خصوصیات | تفصیلی تفصیل |
---|---|
ٹارگٹ تھراپی | لاپتہ وان ولبرینڈ فیکٹر اور کوگولیشن فیکٹر VIII کو درست طریقے سے پورا کریں |
طویل مدتی تحفظ | نمایاں طور پر خون بہنے والے وقفوں کو طول دیتا ہے اور خوراک کی تعدد کو کم کرتا ہے |
اعلی حفاظت | اچھے بچوں کو برداشت کرنا |
استعمال میں آسان | نس ناستی انجیکشن ، طبی اداروں میں یا گھر میں استعمال کیا جاسکتا ہے |
ماہر کی رائے اور صنعت کے اثرات
ہارورڈ میڈیکل اسکول میں ہیومیٹولوجی کی پروفیسر ڈاکٹر سارہ جانسن نے کہا ، "واسوفیلیا کے علاج کے شعبے میں وانوینڈی کے اشارے کو بچوں تک بڑھانا ایک بہت بڑی پیشرفت ہے۔ پیڈیاٹرک مریض اب بالغوں کی حیثیت سے علاج معالجے کے تقابلی اثرات حاصل کرسکتے ہیں ، جو ان کے معیار زندگی اور طویل مدتی نتائج کو بہتر بنانے کے لئے بہت اہمیت کا حامل ہے۔"
ٹیکڈا فارماسیوٹیکلز کے عالمی آر اینڈ ڈی صدر ، ڈاکٹر اینڈریو پلمپ نے کہا ، "یہ منظوری نایاب بیماریوں کے مریضوں کی غیرمعمولی ضروریات کو حل کرنے کے عزم کی عکاسی کرتی ہے۔
مستقبل کی تلاش میں
چونکہ وان وینڈی کے اشارے میں توسیع کی جاتی ہے ، توقع کی جاتی ہے کہ ہزاروں پیڈیاٹرک مریضوں کو دنیا بھر میں فائدہ ہوگا۔ ٹکےڈا فارماسیوٹیکلز نے کہا کہ وہ بڑی عالمی منڈیوں میں منشیات کے لئے رجسٹریشن کی درخواست کو تیزی سے فروغ دے گی اور منشیات کی رسائ کو یقینی بنانے کے لئے مختلف ممالک میں میڈیکل انشورنس محکموں کے ساتھ تعاون کرے گی۔ ایک ہی وقت میں ، کمپنی کم عمر گروپوں (6 سال سے کم عمر) کے مریضوں پر کلینیکل ریسرچ کر رہی ہے ، جس کی توقع ہے کہ مستقبل میں اشارے کے دائرہ کار کو مزید وسعت ملے گی۔
صنعت کے ماہرین نے پیش گوئی کی ہے کہ 2025 تک ، وان وینڈی کی عالمی فروخت 1 بلین امریکی ڈالر سے تجاوز کری ، جو واسکولو ہیموفیلیا کے علاج کے میدان میں ایک بینچ مارک پروڈکٹ بن جائے گی۔ یہ پیشرفت زیادہ دواسازی کمپنیوں کو بھی متاثر کرے گی کہ وہ نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی میں سرمایہ کاری کرے اور پوری صنعت کی جدید ترقی کو فروغ دے سکے۔
تفصیلات چیک کریں
تفصیلات چیک کریں